스칼라락, SMA 치료제 FDA 승인 임박...2025년 2분기 실적 발표

중증 신경근육질환 치료제 개발 후기 단계 바이오제약사 스칼라락(Scholar Rock)이 자체 플랫폼을 통해 척수성 근위축증(SMA) 등 중증 신경근육질환 치료제 개발에 주력하고 있다.

2025년 2분기 실적 발표에서 스칼라락은 임상 및 규제 부문에서 상당한 진전을 이뤘다고 밝혔다. 미 식품의약국(FDA)은 SMA 치료를 위한 근육 표적 치료제 아피테그로맙의 생물학적제제 허가신청(BLA)을 우선심사 대상으로 접수했으며, 최종 결정은 2025년 9월 22일로 예상된다. 회사는 미국 시장 출시를 준비하고 있으며, 2026년에는 유럽 시장 진출을 계획하고 있다.

주요 재무지표를 보면 2분기 순손실은 1억1000만 달러를 기록했다. 이는 연구개발비 증가와 아피테그로맙의 상용화 준비에 따른 것이다. 손실에도 불구하고 스칼라락은 2억9500만 달러의 견고한 현금을 보유하고 있으며, 이는 2027년까지 사업운영을 지원할 수 있는 규모다. 또한 회사는 비만 치료를 위한 2상 임상시험 EMBRAZE에서 긍정적인 결과를 얻어 마이오스타틴 억제 접근법의 잠재력을 입증했다.

향후 스칼라락은 아피테그로맙의 개발 범위를 다른 신경근육질환으로 확대하고, 전임상 단계의 마이오스타틴 억제제 SRK-439를 발전시킬 계획이다. 회사는 전략적 이니셔티브와 혁신적인 치료제가 신경근육질환 치료 분야에 미칠 잠재적 영향에 대해 낙관적인 입장을 보이고 있다.