테이샤진테라퓨틱스, 레트증후군 치료제 임상시험 진전

중추신경계 단일유전자 질환을 대상으로 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제를 개발하는 임상단계 바이오기업 테이샤진테라퓨틱스가 레트증후군 치료제 개발에서 진전을 보이고 있다.

테이샤진테라퓨틱스는 최근 실적발표에서 레트증후군 치료제 TSHA-102 개발 프로그램이 크게 진전됐다고 밝혔다. 특히 핵심 임상시험인 REVEAL 시험의 시험기관 활성화가 시작됐다고 발표했다. 또한 2025년 2분기 실적에서 공모를 통해 재무상태가 크게 개선됐다고 밝혔다.

주요 재무지표를 보면 임상시험 활동과 제조 이니셔티브로 연구개발비가 2010만 달러로 증가했다. 일반관리비도 860만 달러로 늘었다. 이러한 비용 증가에도 불구하고 회사는 공모를 통해 2억3000만 달러를 확보해 2028년까지 현금 여력을 확보했다. 초기 단계에서 유망한 결과를 보인 REVEAL 임상시험은 2025년 4분기부터 환자 등록을 시작할 예정이다.

REVEAL 핵심 임상시험은 6세에서 22세 미만의 여성 레트증후군 환자를 대상으로 하는 단일군, 공개 라벨 연구로 설계됐다. 이 시험은 초기 임상에서 100% 반응률을 보인 TSHA-102의 효능을 평가하는 것을 목표로 한다. 회사는 연말까지 TSHA-102의 치료 효과를 입증하는 새로운 임상 데이터를 발표할 계획이다.

테이샤진테라퓨틱스는 FDA와 캐나다 보건부와 지속적인 협의를 통해 TSHA-102의 규제 승인을 진행하고 있다. 회사는 강화된 재무상태와 유망한 임상 데이터를 바탕으로 레트증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해결할 준비를 마쳤다.