리제네론-인텔리아, 혈우병B 유전자치료제 임상 진행...치료 패러다임 바뀌나

리제네론(REGN)과 인텔리아 테라퓨틱스(NTLA)가 진행 중인 임상시험 결과를 발표했다.

두 회사는 'REGV131-LNP1265'로 명명된 CRISPR/Cas9 기반 응고인자 IX 유전자 삽입 치료제의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 혈우병B 환자들을 대상으로 유전자 삽입 치료법의 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 특히 안전한 투여량을 찾고, 환자의 삶의 질과 관절 건강, 응고인자 대체요법 필요성에 미치는 영향을 평가하는데 초점을 맞추고 있다.

시험 중인 치료제 REGV131-LNP1265는 CRISPR/Cas9 기반 유전자 삽입 기술을 활용해 체내에서 응고인자 IX를 생산할 수 있도록 설계됐다. 이를 통해 정기적인 응고인자 대체요법의 필요성을 줄일 수 있을 것으로 기대된다.

이번 임상시험은 무작위 배정 없이 순차적으로 진행되는 중재 시험으로, 블라인드 처리 없이 치료에 초점을 맞추고 있다. 성인을 대상으로 한 용량 증량 및 확인 단계를 거친 후, 청소년과 아동으로 대상을 확대할 예정이다.

임상시험은 2024년 9월 11일에 시작됐으며, 최근 업데이트는 2025년 8월 12일에 이뤄졌다. 이 날짜들은 연구 진행 상황을 추적하고 향후 업데이트를 예상하는 데 중요한 지표가 된다.

이번 임상시험은 리제네론과 인텔리아의 유전자 치료 역량을 입증함으로써 두 회사의 주가에 상당한 영향을 미칠 수 있다. 긍정적인 결과가 나온다면 투자자들의 신뢰도가 높아지고, 두 회사가 혈우병 치료 분야에서 선도적 위치를 차지하게 될 것으로 예상된다. 이는 유전자 치료 및 혈우병 시장의 경쟁사들에도 영향을 미칠 수 있다.

현재 임상시험은 계속 진행 중이다.