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PTC테라퓨틱스가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
PTC테라퓨틱스는 '7세 미만 프리드리히 운동실조증 소아 환자의 바티퀴논 약물동태, 안전성, 효능 평가를 위한 공개 임상시험'을 완료했다. 이번 연구는 희귀 유전질환인 프리드리히 운동실조증을 앓고 있는 어린 환자들을 대상으로 바티퀴논의 약물동태와 안전성을 평가하는 것을 목표로 했다. 이는 취약 연령대를 대상으로 하는 새로운 치료 가능성을 제시한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.
시험 대상 약물인 바티퀴논은 경구 투여용 실험약으로, 체중에 따라 용량을 조절해 하루 3회, 72주 동안 투여하며 안전성과 유효성을 평가했다.
이번 임상시험은 단일군 배정 방식의 중재 연구로 진행됐다. 연구자와 참가자 모두 투여되는 치료제를 알 수 있는 비맹검 방식으로 수행됐다. 연구의 주요 목적은 치료 효과에 초점을 맞춰 약물이 질환에 미치는 영향에 대한 데이터를 수집하는 것이었다.
임상시험은 2022년 10월 12일에 시작되어 2025년 8월 20일에 최근 업데이트됐다. 1차 완료일은 명시되지 않았으나, 연구 완료로 분석을 위한 중요 데이터가 확보된 것으로 보인다.
투자자들에게 이번 임상시험 완료는 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다. 성공적인 결과가 도출될 경우 바티퀴논의 추가 개발과 상용화로 이어질 수 있기 때문이다. 희귀질환 치료제 개발이 높이 평가받는 경쟁 시장에서 이는 투자심리를 개선시킬 수 있는 요인이 될 것으로 보인다.
임상시험은 현재 완료된 상태이며, 자세한 내용은 클리니컬트라이얼스 포털에서 확인할 수 있다.