화이자 혈우병 치료제 `힘파브지` 3상 임상서 긍정적 결과

화이자(PFE)가 혈우병 A형 또는 B형 환자를 대상으로 한 힘파브지(마스타시맙) 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표했다. 이번 연구는 일주일에 한 번 피하 주사로 투여하는 힘파브지가 기존 필요시 투여 방식 대비 출혈 관련 지표에서 우수성을 입증하며 주요 평가변수와 2차 평가변수를 모두 달성했다.

전 세계적으로 80만 명 이상의 혈우병 A형 또는 B형 환자 중 A형의 약 20%, B형의 약 3%는 제8인자와 제9인자에 대한 항체가 생겨 기존 응고인자 대체 요법을 지속할 수 없는 상태다. 이러한 환자들은 기존 치료법으로는 더 이상 출혈을 예방하거나 멈출 수 없다.

힘파브지는 12개월간의 연간출혈률(ABR)을 93% 감소시키며 기존 필요시 투여 방식 대비 우수한 효과를 보였다. 안전성 측면에서도 BASIS 연구의 비항체 환자군 및 1/2상 결과와 일관되게 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 사망이나 혈전색전증 사례는 보고되지 않았다.

추가 데이터는 향후 의학 학회에서 발표될 예정이다. ...............................................................