크리스퍼 테라퓨틱스, 혈액암 치료제 CTX131 임상시험 진전

크리스퍼 테라퓨틱스(CRSP)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

임상시험 개요
이번 임상시험은 '재발성/불응성 혈액암 성인 환자를 대상으로 한 항CD70 동종이계 CRISPR-Cas9 유전자 편집 T세포(CTX131)의 안전성 및 유효성 평가를 위한 1/2상 용량 평가 및 코호트 확장 연구'로, CTX131의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 기존 치료 대안이 제한적인 환자들을 위해 CRISPR 기술을 활용한 새로운 유전자 편집 접근법을 탐구한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

치료법
시험 중인 치료법은 CD70 표적 키메릭 항원 수용체(CAR) T세포인 CTX131이다. 이는 CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술을 사용해 혈액암 치료를 위해 변형된 동종이계 T세포다.

임상시험 설계
이번 연구는 순차적 중재 모델을 적용한 공개, 다기관 중재 임상시험이다. 눈가림법은 적용되지 않으며, 주요 목적은 치료다. 연구진은 CTX131의 다양한 용량을 평가해 안전.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................