사노피, 페닐케톤뇨증 유전자치료제 임상 착수...치료제 시장 판도 바뀌나

사노피(SNY)가 페닐케톤뇨증 치료를 위한 유전자치료제 임상시험 진행 상황을 발표했다.

사노피는 SAR444836의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 1/2상 공개 임상시험을 시작했다. 이 임상은 성인 페닐케톤뇨증 환자를 대상으로 아데노관련 바이러스 벡터를 이용한 인간 페닐알라닌 수산화효소 유전자 전달 치료제의 안전성과 내약성, 유효성을 평가한다. 특히 페닐알라닌 수치 감소와 페닐알라닌 제한 식이요법 해제 가능성을 중점적으로 살펴볼 예정이다.

시험 대상 치료제인 SAR444836은 인간 페닐알라닌 수산화효소를 전달하도록 설계된 아데노관련 바이러스 벡터 기반 유전자 치료제다. 단회 정맥 주입으로 투여되며, 페닐케톤뇨증의 장기적 관리 솔루션을 제공하는 것을 목표로 한다.

이번 임상은 단일군, 공개 설계로 진행되며 용량 증량과 용량 확장 두 부분으로 구성된다. 참가자들은 96주 추적관찰 기간을 포함해 최소 5년간 모니터링을 받게 된다.

임상시험은 2023년 8월 7일에 시작됐으며, 2025년 6월..............................................................................................................................................................................................................................