아미커스 테라퓨틱스, 폼페병 연구 위한 관찰 연구 진행

아미커스 테라퓨틱스(FOLD)가 진행 중인 임상연구에 대한 업데이트를 발표했다.

아미커스 테라퓨틱스는 '폼페병 환자에 대한 글로벌 전향적 관찰 레지스트리'라는 제목의 글로벌 전향적 관찰 연구를 수행하고 있다. 이 연구는 폼페병 치료의 장기 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 하며, 부작용, 삶의 질, 환자 보고 결과에 초점을 맞추고 있다. 이 레지스트리는 치료를 받은 환자와 받지 않은 환자 모두에 대한 실제 임상 데이터를 제공한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

이 연구는 시파글루코시다제 알파와 미글루스타트와 같은 효소대체요법(ERT)을 비롯해 알글루코시다제 알파나 아발글루코시다제 알파 등 다양한 치료법을 검토한다. 이러한 치료법들은 폼페병 환자의 증상 관리와 삶의 질 개선을 목적으로 한다.

이 관찰 연구는 전향적 시간 관점을 가진 코호트 모델을 따른다. 통제된 실험 결과가 아닌 실제 임상 결과에 초점을 맞추어 5년간의 데이터를 수집하는 것을 목표로 한다.

연구는 2024년 2월 16일에................................................................................................................................................................................................................................................................................................................