PTC테라퓨틱스, 프리드리히 운동실조증 치료제 바티퀴논 장기 임상 진행

PTC테라퓨틱스(PTCT)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
PTC테라퓨틱스는 '프리드리히 운동실조증 환자에서 바티퀴논의 안전성과 유효성을 평가하는 장기 공개 연구'라는 제목의 장기 공개 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 이전에 바티퀴논에 노출된 프리드리히 운동실조증 환자들을 대상으로 약물의 장기 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이는 해당 환자군의 지속적인 치료 필요성을 다룬다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.
시험약인 바티퀴논은 연령과 체중 기준에 따라 참가자들에게 투여되는 실험약이다. 이는 이전 바티퀴논 관련 연구에 참여했던 환자들에게 지속적인 치료를 제공하기 위한 것이다.
이 연구는 단일군 배정 중재 시험으로, 맹검이 적용되지 않는다. 주요 목적은 참가자들에 대한 바티퀴논의 지속적인 안전성과 유효성에 초점을 맞춘 치료다.
연구는 2022년 12월 8일에 시작되었으며, 1차 완료는 2025년 7월 15일로 예상된다. 가장 최근 업데이트는 2025년 7월 ...................................................................................................................................................................................................................................................................