바이오마린, 유전성 질환 치료제 `BMN 349` 임상시험 진행...치료제 시장 판도 바꿀까

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc.)이 신약 임상시험 진행 상황을 발표했다.
바이오마린은 'BMN 349'의 안전성과 약물동태를 평가하는 임상시험을 진행 중이다. 이번 연구는 알파-1 항트립신 유전자의 Z 돌연변이 동형접합체(PiZZ)와 이형접합체(PiMZ/MASH) 환자들을 대상으로 하는 무작위, 이중맹검, 위약대조 단회 경구투여 시험이다. 폐 기능에 영향을 미치는 특정 유전자 변이를 가진 환자들을 대상으로 BMN 349의 안전성과 내약성을 평가하는 것이 주요 목표다.
시험약인 BMN 349는 250mg 경구용 정제로, 해당 환자군에서의 안전성과 약물동태를 평가하기 위해 설계됐다. 참가자들은 BMN 349 또는 위약을 단회 투여받으며 안전성 결과를 모니터링하게 된다.
이번 연구는 제1상 중재 임상시험으로 무작위, 병행군 배정 방식으로 진행된다. 참가자, 의료진, 연구자 모두가 투여군을 알 수 없는 삼중맹검 방식을 채택했다. 주요 목적은 치료에 초점을................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................