희귀질환 치료제 전문 바이오제약사 아지오스제약(AGIO)이 2025년 2분기 실적을 발표했다. 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 아지오스제약은 혈액학 분야를 중심으로 희귀질환 혁신 치료제를 개발하는 상업단계 바이오제약사다. 2025년 2분기 아지오스제약은 파이프라인과 재무실적에서 의미있는 진전을 보고했다. 주력제품인 피루카인드(PYRUKYND, 성분명 미타피바트)에서 1250만달러의 순매출을 기록했으며, 분기말 기준 현금 및 시장성 유가증권은 13억달러를 기록했다. 이번 분기 주요 성과로는 FDA가 지중해빈혈 치료제로서 피루카인드의 보완신약신청(sNDA)을 검토 중이며, 2025년 9월 7일까지 결정이 예상된다. 또한 아지오스제약은 연말까지 RISE UP 3상 임상시험의 주요 결과 발표를 앞두고 있으며, 이를 바탕으로 2026년 겸상적혈구병 치료제 미타피바트의 미국 상업화를 준비하고 있다. 회사는 또한 겸상적혈구병 치료제 테바피바트의 2상 임상시험에서 첫 환자 투약을 완료했으며, 진성적.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................