테나야 테라퓨틱스, 소아 심근병증 연구 진전... 새로운 연구 업데이트 발표

테나야 테라퓨틱스(Tenaya Therapeutics, Inc., (TNYA))가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요: 'MYBPC3 유전자 돌연변이로 인한 심근병증 소아 환자의 자연 경과를 평가하기 위한 전향적 및 후향적 레지스트리 및 바이오마커 연구'라는 제목의 이번 연구는 MYBPC3 유전자 돌연변이와 관련된 심근병증을 앓고 있는 소아 환자들에 대한 포괄적인 데이터를 수집하는 것을 목표로 한다. 주요 목적은 질병 진행, 관련 위험 요인, 삶의 질에 미치는 영향을 이해함으로써 이 질환의 부담과 치료 결과에 대한 귀중한 통찰력을 제공하는 것이다.

중재/치료: 이 관찰 연구는 특정 중재나 치료를 포함하지 않는다. 대신 후향적 차트 검토와 비침습적 평가 및 연간 혈액 채취를 포함한 전향적 추적 관찰을 통해 시간 경과에 따라 환자들을 모니터링하는 데이터 수집에 중점을 둔다.

연구 설계: 이 연구는 관찰 모델을 채택하여 5년 동안 적격 소아 환자 100명을 추적한다. ...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................