바이오마린의 VISTA 연구... 연골무형성증 치료의 새로운 장 열다

바이오마린 파마슈티컬(Biomarin Pharmaceutical Inc., BMRN)이 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 미국 내 연골무형성증 환자를 관찰하기 위한 새로운 연구 '미국 연골무형성증 가상 연구(VIrtual STudy in Achondroplasia for the US, VISTA)'를 시작했다. 이 연구는 VOXZOGO™로 치료받은 소아 환자와 치료받지 않은 소아 환자 모두의 데이터를 수집하여 실제 치료 사용 현황과 임상 관리를 더 잘 이해하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 연골무형성증에 대한 개선된 치료 전략으로 이어질 수 있다는 점에서 의미가 크다.

시험 중인 치료제는 연골무형성증의 근본 원인을 해결하도록 설계된 VOXZOGO™이다. 연구는 전자 건강 기록과 임상 결과 평가를 통해 데이터를 수집하며, 치료받은 소아 집단과 치료받지 않은 소아 집단 모두에 초점을 맞춘다.

이 연구는 관찰 연구로, 시간 경과에 따라 참가자를 추적하는 .............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................