PYC 테라퓨틱스의 VP-001 연구... 망막 이영양증 치료의 유망한 진전

PYC 테라퓨틱스 리미티드(AU:PYC)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요: PYC 테라퓨틱스는 "PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증이 확인된 참가자를 대상으로 유리체 내 투여된 VP-001의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1상 공개 라벨, 다중 증량 연구"라는 제목의 1상 공개 라벨 연구를 진행하고 있다. 주요 목표는 진행성 시력 상실을 초래하는 질환인 PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증에 대한 유망한 치료제인 VP-001의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다.

중재/치료: 이 연구는 PRPF31 돌연변이를 표적으로 하여 망막 이영양증을 치료하도록 설계된 실험적 약물인 VP-001을 유리체 내 투여 방식으로 테스트한다. 이 중재는 망막 퇴행의 진행을 늦추거나 중단시키는 것을 목표로 한다.

연구 설계: 이 중재 연구는 참가자들이 무작위 배정 없이 순차적으로 VP-001의 증량 용량(30μg 및 75μg)을 투여받는 순차 모델을 채택한다. 이 연구는 ..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................