뉴로진은 '레트 증후군 환자를 대상으로 NGN-401의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 1/2상 공개 라벨 임상시험'이라는 제목의 1/2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 신경 질환인 전형적 레트 증후군을 가진 여성 환자를 대상으로 새로운 유전자 치료제 NGN-401의 안전성 프로파일을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료 개입이 제한적인 질환에 대한 잠재적 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 의미가 크다.
시험 대상 치료제는 NGN-401로, 전장 인간 MECP2 유전자를 운반하는 비복제 재조합 AAV9 벡터를 사용하는 유전자 치료제다. 이는 레트 증후군과 관련된 유전적 결핍을 해결하도록 설계됐다.
이 연구는 비무작위 순차적 중재 모델을 따르는 중재적 설계를 채택했다. 맹검은 없으며, 주요 목적은 치료다. 이러한 직관적인 설계는 치료제의 효과를 명확하게 관찰하는 것을 목표로 한다.
연구는 2023년 6월 ............................................................................................................................................................................................................................................................................
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