타이샤 진 테라피스(Taysha Gene Therapies, Inc.) (TSHA)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
공식 명칭이 '레트 증후군을 앓고 있는 성인 여성을 대상으로 AAV9 전달 유전자 치료제인 TSHA-102의 단회 척수강내 투여에 대한 안전성 및 예비 유효성을 평가하는 공개, 무작위, 용량 증량 및 용량 확장 연구'인 REVEAL 성인 연구는 레트 증후군을 앓고 있는 성인 여성에서 TSHA-102의 안전성과 예비 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료 옵션이 제한적인 질환에 대한 잠재적 유전자 치료법을 탐색한다는 점에서 의미가 크다.
시험 중인 치료제는 TSHA-102로, miniMECP2 유전자를 암호화하는 재조합 비복제 자가상보적 AAV9 벡터를 활용한 유전자 치료제다. 척수강내로 1회 투여되며 레트 증후군의 유전적 원인을 해결하도록 설계됐다.
이 1/2상 중재 연구는 공개 무작위 방식으로 진행되며, 순차적 중재 모델을 사용한다. 맹검은....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
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