바이오마린의 BMN 351 연구... 뒤셴 근이영양증 치료의 새로운 희망

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., BMRN)이 진행 중인 임상시험에 대한 최신 정보를 발표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 "듀센 근이영양증 환자를 대상으로 BMN 351의 다회 정맥 투여 시 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 용량 증량 연구"라는 제목의 1/2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 엑손 51 스키핑에 적합한 유전자 변이를 가진 듀센 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 BMN 351의 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료 옵션이 제한적인 중증 유전 질환을 표적으로 한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 중인 치료제는 정맥 투여되는 안티센스 올리고뉴클레오타이드인 BMN 351이다. 이 약물은 디스트로핀 유전자의 엑손 51을 스키핑하도록 설계되어 DMD 환자에게 새로운 치료 접근법을 제공할 가능성이 있다.

이 연구는 비무작위, 순차적 모델을 사용하는 중재 연구이며 마스................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................