티오제네시스 테라퓨틱스, 새로운 TTI-0102 연구로 LSS 치료 진전

티오제네시스 테라퓨틱스 코프(TSE:TTI)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

티오제네시스 테라퓨틱스 코프는 리 증후군 스펙트럼(LSS) 치료를 목표로 하는 새로운 임상시험을 통해 TTI-0102에 대한 연구를 진전시키고 있다. 공식 명칭은 '리 증후군 스펙트럼 성인 및 소아 환자를 대상으로 한 TTI-0102의 2a상 부분 무작위, 위약 대조, 순차적 용량 범위 연구'로, 이 연구는 TTI-0102의 약동학, 안전성 및 예비 효능을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 희귀하고 중증인 신경학적 장애인 LSS에 대한 보다 효과적인 치료법을 개척할 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 중재약물은 TTI-0102로, 시스테아민-판테테인 이황화물로 설계되어 약물 수준과 효능 지표를 최적화함으로써 LSS 환자의 치료 결과를 개선하도록 고안되었다. 이 연구에는 D-만니톨을 사용한 위약 비교군도 포함된다.

연구 설계는 중재적이며, 부분 무작위, 위약 대조, 순차적 용.............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................