바이오마린 파마슈티컬은 '이전 바이오마린 임상시험에서 인간 제8인자의 아데노 연관 바이러스 벡터 매개 유전자 전달인 BMN 270을 투여받은 중증 혈우병 A 환자를 대상으로 한 장기 추적 연구'라는 제목의 장기 추적 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 중증 혈우병 A에 대한 유전자 치료제인 BMN 270의 장기 안전성과 효능을 투여 후 5년 이상의 기간에 걸쳐 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료 효과의 지속성을 이해하는 데 중요한 의미를 갖는다.
시험 중인 치료법은 인간 제8인자의 아데노 연관 바이러스 벡터 매개 유전자 전달인 BMN 270이다. 이 치료법은 정기적인 제8인자 주입의 필요성을 잠재적으로 줄이거나 없앰으로써 중증 혈우병 A 환자에게 장기적인 해결책을 제공하도록 설계되었다.
이 연구는 관찰 연구이며 전향적 시간 관점을 가진 코호트 모델을 따른다. 이는 이전에 BMN 270을 투여받은 ........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
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