바이오마린의 보소리타이드 연구... 소아 성장 장애 치료의 판도를 바꿀 잠재력

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., BMRN)이 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 '터너 증후군, SHOX 유전자 결핍, 그리고 인간 성장 호르몬에 불충분한 반응을 보이는 누난 증후군 아동을 대상으로 한 보소리티드의 2상, 무작위 배정, 인간 성장 호르몬 대조, 다기관 바스켓 연구'라는 제목의 2상 바스켓 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 변형 재조합 인간 C형 나트륨이뇨 펩타이드인 보소리티드가 인간 성장 호르몬(hGH) 치료와 비교하여 이러한 질환을 가진 아동의 성장 개선에 미치는 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 주사제로 투여되는 세 가지 용량의 보소리티드를 hGH와 비교 테스트한다. 목표는 6개월 동안의 성장 개선을 평가하는 것이며, 장기적인 안전성과 효능은 최종 성인 신장까지 평가된다.

이 중재 연구는 병렬 배정 방식의 무작위 배정으로 진행되며, 편향되지 않은 결과를 보장하기 위해 삼중 맹검....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................