연구 개요... 펩젠은 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 성인 환자를 대상으로 PGN-EDODM1의 다중 증량 투여를 평가하는 2상 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험(FREEDOM2-DM1)을 진행하고 있다. 이 연구는 DM1 치료를 위한 시험약물 PGN-EDODM1의 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 치료 옵션이 제한적인 DM1에 대한 잠재적 신규 치료법을 탐색한다는 점에서 의미가 크다.
중재 및 치료... 이 연구는 정맥 주입으로 투여되는 실험약물 PGN-EDODM1을 시험한다. 참가자들은 12주 동안 4주마다 PGN-EDODM1의 증량 용량을 투여받으며, 위약 대비 안전성과 유효성을 평가하는 것이 목표다.
연구 설계... 이 중재 연구는 4중 맹검을 적용한 무작위 병렬 배정 모델을 사용한다. 이는 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두가 치료 배정에 대해 눈가림 처리된다는 의미다. 연구의 주요 목적은 ..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
종목예측
이 기사는 AI로 번역되어 일부 오류가 있을 수 있습니다.