다인 테라퓨틱스, 근긴장성 이영양증 1형 치료제 DYNE-101 연구 진전

다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc., DYN)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

다인 테라퓨틱스는 '근긴장성 이영양증 1형 환자를 대상으로 DYNE-101의 안전성, 내약성, 약력학, 효능 및 약동학을 평가하는 무작위, 위약 대조, 다회 증량 투여 연구'라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 유전 질환인 근긴장성 이영양증 1형(DM1)의 잠재적 치료제인 DYNE-101의 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 현재 효과적인 치료법이 없는 DM1에 대한 새로운 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 이 연구는 중요한 의미를 갖는다.

시험 중인 치료제는 정맥 주입 방식으로 투여되는 DYNE-101이다. DYNE-101은 DM1의 근본 원인을 표적으로 설계되어 잠재적으로 새로운 치료 경로를 제공할 수 있다.

이 연구는 중재적 연구로, 참가자들은 무작위로 DYNE-101 또는 위약을 투여받도록 배정된다. 순차적 중재 모델을 따르며 4중 맹검법을 사.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................