피와이씨 테라퓨틱스, 피와이씨-003 연구로 상염색체 우성 다낭성 신질환 치료 진전

PYC 테라퓨틱스 리미티드(AU:PYC)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

PYC 테라퓨틱스 리미티드는 '정맥 투여 PYC-003의 안전성, 내약성 및 약동학 평가를 위한 1상 연구'라는 제목의 1상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 건강한 성인과 상염색체 우성 다낭성 신장질환(ADPKD)과 관련된 PKD1 돌연변이가 확인된 성인을 대상으로 PYC-003의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 면역원성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 현재 치료 옵션이 제한적인 유전 질환인 ADPKD에 대한 잠재적 신규 치료법을 탐색한다는 점에서 의미가 크다.

시험 중인 치료제는 PYC-003으로, 펩타이드-포스포로다이아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오타이드 접합체이며 단회 정맥 주입으로 투여된다. 이 약물은 ADPKD와 관련된 유전자 돌연변이를 표적으로 하여 잠재적으로 치료하도록 설계되었다.

연구는 무작위 병렬 중재 모델을 채택하며, 파트 A에서는 건강한 참가자가 PYC-00.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................