티오제네시스 테라퓨틱스, TTI-0102 연구로 멜라스 치료 진전

티오제네시스 테라퓨틱스 코프(TSE:TTI)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요: 티오제네시스 테라퓨틱스 코프는 미토콘드리아 뇌근병증, 젖산증 및 뇌졸중 유사 증상(MELAS) 환자 치료를 위한 경구용 TTI-0102의 효능, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 다기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 미토콘드리아 질환인 MELAS 치료에 있어 TTI-0102의 효능, 안전성 및 내약성을 6개월간 평가하는 것을 목표로 한다.

중재 치료: 시험 대상 중재 치료제는 시스테아민-판테테인 이황화물로 구성된 실험 약물 TTI-0102다. 이 약물은 미토콘드리아 기능 장애를 표적으로 하여 MELAS 환자의 증상을 개선하도록 설계됐다.

연구 설계: 이는 무작위 병렬 배정 방식의 2상 중재 연구다. 4중 맹검 방식을 채택해 참가자, 의료진, 연구자 및 결과 평가자 모두 치료 배정에 대해 알지 못하도록 했다. 주요 목적은 치료.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................