바이오젠의 오마벨록솔론 신규 연구... 프리드라이히 운동실조증 치료의 판도를 바꿀 가능성

바이오젠(BIIB)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

바이오젠은 "2세 이상 16세 미만 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 오마벨록솔론(BIIB141)의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 3상, 2부분, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구(1부) 및 공개 라벨 연장 연구(2부)"라는 제목의 임상 3상 시험을 진행하고 있다. 이 연구는 2세에서 15세 사이의 프리드라이히 운동실조증(FA) 아동 및 청소년을 대상으로 오마벨록솔론으로도 알려진 BIIB141의 효과와 장기 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 현재 16세 이상에게 승인된 이 약물의 사용 범위를 더 어린 연령층으로 확대할 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 치료제는 오마벨록솔론으로, 희귀 유전 질환인 프리드라이히 운동실조증의 증상을 개선하도록 설계된 약물이다. 참가자들은 1부에서 오마벨록솔론 또는 위약을 투여받으며, 공개 라벨 연장 단계인 2부에서는 모든 참가.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................