어플라이드 테라퓨틱스, CMT-SORD 치료제 고보레스탯 연구 진전

어플라이드 테라퓨틱스(APLT)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

어플라이드 테라퓨틱스는 '샤르코-마리-투스-소르비톨 탈수소효소 결핍증(CMT-SORD) 환자를 대상으로 고보레스타트의 장기 임상적 효과를 평가하기 위한 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구'를 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 유전질환인 CMT-SORD 치료에서 알도스 환원효소 억제제인 고보레스타트의 장기 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험 중인 치료제는 고보레스타트로, 하루 20mg/kg 용량의 액상 현탁액 형태로 투여된다. 이 약물은 알도스 환원효소를 억제하도록 설계되어 CMT-SORD 증상을 잠재적으로 감소시킬 수 있다.

이 3상 임상시험은 중재적 연구로, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 설계를 채택하고 있다. 편향되지 않은 결과를 보장하기 위해 4중 차폐를 적용한 병렬 배정 모델을 사용한다. 주요 목적은 치료 중심이다.

이 연구는 2025년 9월 10일 환자 모집을 시작할 예정이며, 1차 완...................................................................................................................................................................................................................................