데날리 테라퓨틱스는 "DNLI-E-0002 또는 DNLI-E-0007 연구에서 점액다당질축적증 II형(MPS II) 환자를 대상으로 DNL310의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 공개 라벨 연장 연구"라는 제목의 공개 라벨 연장 연구를 시작했다. 이 연구는 희귀 유전 질환인 헌터 증후군에 대한 중추신경계 침투형 효소 대체 요법인 티비데노푸스프 알파의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.
시험 중인 치료제는 정맥 투여되는 약물인 티비데노푸스프 알파다. 이 약물은 중추신경계에 침투하여 MPS II 환자에게 효소 대체 요법을 제공하도록 설계됐다.
이 연구는 비무작위, 병렬 중재 모델을 따르며 맹검 없이 치료에 초점을 맞춘다. MPS II와 관련된 다양한 연령과 상태의 참가자로 구성된 여러 코호트가 포함된다.
연구는 2023년 9월 18일에 시작됐으며, 마지막 업데이트는 2025년 9월 .................................................................................................................................................................................................................................................
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