울트라제닉스의 GTX-102 연구... 앤젤만 증후군 치료의 판도를 바꿀 잠재력

울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., RARE)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

울트라제닉스 파마슈티컬은 결실형 또는 비결실형 앤젤만 증후군(AS) 환자를 대상으로 한 GTX-102의 안전성 및 유효성 연구라는 제목의 2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구의 주요 목적은 희귀 유전질환인 앤젤만 증후군 환자를 대상으로 한 치료제 GTX-102의 안전성과 유효성을 평가하는 것이다. 치료 방법이 제한적인 질환에 대한 잠재적 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 이번 연구는 의미가 크다.

시험 중인 치료제는 GTX-102로, 척수강 내 주사로 투여되는 안티센스 올리고뉴클레오티드다. 이 약물은 다양한 유전자형의 앤젤만 증후군을 표적으로 하여 치료하도록 설계되었으며, 시간이 지남에 따라 원하는 치료 용량을 달성하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 무작위 병렬 중재 모델을 따르며 맹검 없이 진행되고, 치료를 주요 목적으로 한다. 참가자들은 연령과................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................