애로우헤드 파마슈티컬스, ARO-DUX4 연구로 FSHD1 치료 진전

애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., ARWR)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

애로우헤드 파마슈티컬스는 '안면견갑상완 근이영양증 1형 성인 및 청소년 환자를 대상으로 ARO-DUX4의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2a상 용량 증량 연구'라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다.

이 연구는 유전성 근육 질환인 안면견갑상완 근이영양증 1형(FSHD1)의 잠재적 치료제인 ARO-DUX4의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 FSHD1 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 약물인 ARO-DUX4는 정맥 주입 방식으로 투여되는 실험적 치료제다. 이 약물은 질병 진행을 잠재적으로 변화시킴으로써 FSHD1을 표적으로 치료하도록 설계됐다.

이 연구는 4중 맹검을 적용한 무작위 병렬 배정 모델을 따른다. 이는 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................