버텍스와 모더나의 VX-522 연구... 낭포성 섬유증 치료의 잠재적 돌파구

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals Inc., VRTX)와 모더나(MRNA)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

버텍스 파마슈티컬스는 모더나와 협력하여 'CFTR 조절제 치료에 반응하지 않는 CFTR 유전자형을 가진 18세 이상 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 VX-522의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 1/2상 용량 증량 연구'라는 제목의 1/2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 기존 CFTR 조절제 치료에 반응하지 않는 낭포성 섬유증 성인 환자를 대상으로 VX-522의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것을 목표로 하며, 이 환자군의 충족되지 않은 의료 수요를 해결하는 중요한 단계를 나타낸다.

시험 중인 치료제는 VX-522로, 분무기를 사용한 경구 흡입을 통해 투여되는 mRNA 치료제다. 이 연구는 또한 특정 코호트에서 VX-522와 병용하여 경구 투여용 정제인 이바카프토르(ivacaftor, IVA)를 사용한다.

이 중재 연구는 마.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................