울트라제닉스의 MPS VII 연구... 시장 영향 면밀 분석

울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., (RARE))이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

울트라제닉스 파마슈티컬은 슬라이 증후군(Sly Syndrome)으로도 알려진 MPS VII의 발현과 진행 상황을 모니터링하기 위해 '뮤코다당증 VII형 질환 모니터링 프로그램(Mucopolysaccharidosis VII Disease Monitoring Program, MPS VII DMP)'이라는 연구를 진행하고 있다.

이 연구는 과민반응과 면역원성에 초점을 맞춰 베스트로니다제 알파(vestronidase alfa)의 장기적인 효과와 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험 대상 중재약물은 MPS VII 환자 치료를 목적으로 하는 베스트로니다제 알파다.

이 연구에는 처방 또는 조기 접근 프로그램을 통해 베스트로니다제 알파를 투여받는 환자와 치료를 받지 않는 환자가 포함된다.

이 관찰 연구는 전향적 모델을 따르며, 변수를 조작하지 않고 결과를 .........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................