솔리드 바이오사이언시스, 프리드라이히 운동실조증 유전자 치료 연구 진전

솔리드 바이오사이언시스(SLDB)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

솔리드 바이오사이언시스는 '프리드라이히 운동실조증(FA) 환자를 대상으로 치상핵(IDN) 및 정맥(IV) 이중 투여를 통한 SGT-212의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1b상 최초 인체 대상, 공개 라벨, 용량 결정 시험'이라는 제목의 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 유전 질환인 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 유전자 치료제 SGT-212의 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 해당 치료 접근법에 대한 최초 인체 대상 시험이라는 점에서 의미가 크다.

시험 대상 치료제는 아데노 연관 바이러스 혈청형 AAVhu68을 사용하여 전달되는 유전자 치료제 SGT-212다. 이 치료제의 목적은 코돈 최적화된 상보적 DNA(cDNA)를 도입하여 프리드라이히 운동실조증을 잠재적으로 치료하는 것이다.

이 연구는 비무작위 병렬 배정 방식의 중재 시험으로 설계되었다. 공개 라벨 방식으로 .......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................