패시지 바이오의 PBFT02 연구... 치매 유전자 치료의 유망한 진전

패시지 바이오(Passage Bio, Inc., PASG)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요... 패시지 바이오는 GRN 또는 C9ORF72 유전자 돌연변이를 가진 전측두엽 치매(FTD) 성인 환자의 ICM에 단회 투여된 PBFT02의 안전성, 내약성 및 약력학적 효과를 평가하기 위한 1b상 공개 라벨, 다기관, 용량 증량 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 특정 유전자 돌연변이를 가진 전측두엽 치매를 표적으로 하는 유전자 치료제 PBFT02의 안전성, 내약성 및 약력학적 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료가 어려운 신경퇴행성 질환에 대한 새로운 치료법을 탐색한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

중재 및 치료... 시험 중인 중재는 뇌에 기능성 GRN 유전자 사본을 전달하도록 설계된 유전자 치료제 PBFT02다. 이 치료법은 GRN 또는 C9ORF72 유전자 돌연변이를 가진 환자의 전측두엽 치매의 근본적인 유전적 원인을 해결하는 것을 목표로 한다...................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................