바이오젠, 새로운 스카이클래리스 제형 초기 임상시험 진행...희귀질환 장기 전략 뒷받침

바이오젠 (BIIB)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요
바이오젠의 이번 1상 임상시험은 공식 명칭 "건강한 성인 참가자를 대상으로 한 오마벨록솔론 경구 현탁용 정제와 캡슐의 무작위 배정, 공개 라벨, 단회 투여, 교차, 생물학적 동등성 1상 연구"로, BIIB141(오마벨록솔론/스카이클래리스)의 새로운 현탁용 정제 형태가 기존 캡슐과 체내에서 동일하게 작용하는지 확인하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 건강한 성인에서 약물이 어떻게 흡수되고 처리되는지, 그리고 기본적인 안전성 신호에 초점을 맞춘다. 이 작업은 복용하기 쉬운 형태가 프리드라이히 운동실조증에서 사용 범위를 넓히고 바이오젠의 장기 매출 지속성을 뒷받침할 수 있기 때문에 중요하다.

중재/치료
이 연구는 프리드라이히 운동실조증 치료제로 이미 승인된 경구용 약물인 오마벨록솔론(BIIB141)을 시험한다. 참가자들은 동일한 약물을 두 가지 방식으로 투여받는다. 표준 캡슐과 액체에 녹인 정제(경구 현탁용 정제) 형태다. 새로운 액상 제형은 캡슐 삼키기가 어려운 환자들을 돕고 편의성과 복약 순응도를 개선하기 위한 것이다.

연구 설계
이것은 건강한 자원자를 대상으로 한 중재적, 1상, 무작위 배정, 공개 라벨, 2기간 교차 연구다. 모든 참가자는 두 가지 형태의 약물을 다른 순서로 투여받으며, 투여 사이에 휴약 기간이 있다. 위약은 없고 눈가림도 없다. 주요 목적은 치료 중심의 생물학적 동등성이다. 혈류로 들어가는 약물의 양과 속도를 비교하고, 두 형태가 유사하게 작용하는지 확인하면서 기본적인 안전성과 내약성을 모니터링하는 것이다.

연구 일정
이 연구는 모집 중으로 등재되어 있으며, 2025년 12월에 시작 활동이 개시되었다. 참가자들은 최대 28일간 스크리닝을 받은 후 약 30일간 연구 시설에 머물며, 총 참여 기간은 최대 57일이다. 주요 결과는 모든 참가자가 투약과 주요 측정을 완료하는 "1차 완료" 날짜 이후에 나올 것이며, "연구 완료" 날짜는 모든 데이터 검증과 분석이 끝난 후에 올 것이다. 이 기록은 2026년 1월 7일에 가장 최근에 업데이트되었으며, 이는 임상시험 계획과 상태가 ClinicalTrials.gov에서 검토되고 확인되었음을 나타낸다.

시장 영향
투자자들에게 이번 업데이트는 새로운 효능 주장보다는 제품 수명주기 관리를 통해 희귀질환 포트폴리오의 가치를 높이려는 바이오젠의 전략을 뒷받침한다. 생물학적 동등성이 성공하면 바이오젠은 대규모 효능 시험을 반복하지 않고도 더 유연한 스카이클래리스 제형을 제공할 수 있어, 프리드라이히 운동실조증에서 경쟁 우위를 강화하고 틈새 시장이지만 안정적인 매출을 뒷받침할 수 있다. 이 단일 초기 단계 연구가 그 자체로 바이오젠 주가를 움직일 가능성은 낮지만, 유전자 및 RNA 기반 치료제 분야의 신흥 경쟁자들에 맞서 희귀 신경질환 분야에서 회사의 실행력을 강화한다. 생물학적 동등 제형에 대한 명확성은 가격 보호, 전환 위험 감소, 시간이 지남에 따라 의사들의 신뢰 지원에도 도움이 될 수 있다.

이 연구는 현재 진행 중이며 업데이트되었고, 전체 세부 사항은 ClinicalTrials.gov 포털의 NCT07297199에서 확인할 수 있다.

BIIB의 잠재력에 대해 더 알아보려면 바이오젠 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.