다케다의 리브마를리 일본 안전성 연구... 희귀 간질환 분야에서 투자자들이 주목해야 할 점

다케다제약 (TAK)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

이번 연구 "리브마를리 경구용액의 간 장애 위험을 조사하기 위한 코호트 연구..."는 일본에서 마랄릭시밧(TAK-625)의 실제 안전성을 추적한다. 이 연구는 알라질 증후군(ALGS) 또는 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)을 앓는 소아 환자를 대상으로 하며, 이들 질환은 치료 옵션이 제한적이어서 장기적인 제품 가치를 위해 안전성 프로파일이 중요하다.

연구 대상 약물은 리브마를리 경구용액으로 판매되는 마랄릭시밧으로, 담즙산 감소를 돕는 경구용 약물이다. 이미 이러한 간 질환에 사용되고 있으며, 이번 연구는 엄격한 임상시험 환경이 아닌 일반 진료 환경에서 의사가 처방할 때의 결과를 검토한다.

이는 무작위 배정을 하지 않는 관찰 코호트 연구다. 연구자들은 이미 리브마를리를 복용 중인 환자를 추적하고 시간 경과에 따른 결과를 비교하므로, 맹검이나 위약은 없다. 주요 목표는 지속적인 사용과 관련된 간 문제의 위험을 파악하는 것이다.

이 연구는 소아 간 질환을 위한 의료 데이터베이스인 일본의 CIRCLe 레지스트리 데이터를 활용한다. 현재 환자 모집 중으로 등재되어 있으며, 최초 제출일은 2025년 12월 17일이고 최근 업데이트는 2026년 2월 18일로, 주요 완료 시점을 앞두고 프로토콜이 활발히 진행되고 있으며 개선되고 있음을 보여준다.

투자자 입장에서 이번 업데이트는 희귀 간 질환 분야에 대한 다케다의 추진력을 강화하고 리브마를리의 위험 관리 스토리를 뒷받침한다. 깨끗한 장기 안전성 데이터는 가격 방어, 라벨 안정성 지원, 소아 담즙정체증 분야에서 틈새 경쟁사 대비 다케다의 입지 강화에 도움이 될 수 있는 반면, 새로운 안전성 신호가 나타나면 투자 심리에 압박을 가하고 규제 당국의 의문을 제기할 수 있다.

연구는 계속 진행 중이며 업데이트되고 있으며, 추가적인 운영 및 안전성 세부사항은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

TAK의 잠재력에 대해 더 알아보려면 다케다제약 신약 파이프라인 페이지를 방문하라.