버텍스 파마슈티컬스(VRTX) 주가가 3월 10일 10% 상승했다. 이 생명공학 기업이 희귀 신장 질환 치료제의 3상 임상시험에서 성공했다고 발표한 이후다.
버텍스 파마슈티컬스는 희귀 신장 질환 치료제가 3상 임상시험에서 성공했다고 밝혔다. 이는 낭포성 섬유증 치료제를 넘어 사업 다각화를 추진하는 회사의 중요한 이정표다.
보스턴에 본사를 둔 이 제약사는 월요일 면역글로불린A 신장병증 치료제인 포베타시셉트가 후기 임상시험에서 자가면역 질환 지표 수치를 52% 감소시켰다고 발표했다. 이는 일본 오츠카가 최근 승인받은 치료제 및 미국 생명공학 기업 베라 테라퓨틱스가 개발 중인 치료제와 경쟁하기 위해 증권가가 설정한 기준을 통과한 것이다. 버텍스 주가는 화요일 9% 이상 상승했다.
캔터 피츠제럴드의 카터 굴드 애널리스트는 버텍스의 성공적인 임상시험이 신장 질환 분야에서 새로운 사업 영역을 개척하는 중요한 첫걸음이라고 평가했다. 버텍스는 포베타시셉트 외에 두 가지 치료제를 추가로 개발 중이며, 굴드는 이 세 가지 치료제가 합쳐 연간 100억 달러 이상의 매출을 창출할 것으로 전망했다. 이는 작년 110억 달러 이상의 매출을 기록한 버텍스의 낭포성 섬유증 사업에 필적하는 규모다.
굴드는 "이것이 그들이 성장할 수 있는 상당히 의미 있는 새로운 영역이라는 점을 파악하는 것은 그리 어렵지 않다"고 말했다.
버텍스는 유전성 폐질환인 낭포성 섬유증 치료제 포트폴리오로 치료법을 혁신했지만, 다른 질환에서도 같은 성공을 재현할 수 있을지에 대한 의문에 반복적으로 직면해왔다. 회사는 최근 몇 년간 유전자 편집 치료제 캐스게비로 혈액 질환 분야로, 저니박스로 급성 통증 분야로 사업을 확장했다. 하지만 두 제품 모두 아직까지 큰 성공을 거두지 못해 버텍스는 다른 확장 기회를 모색해야 했다.
2024년 버텍스는 알파인 이뮨 사이언시스와 주력 프로그램인 포베타시셉트를 인수하기 위해 약 50억 달러를 지불했다. 이 치료제는 신장 기능을 제대로 작동하지 못하게 하는 희귀 자가면역 질환인 IgAN을 치료할 수 있으며, 때로는 환자가 투석이나 이식이 필요한 상황에 이르게 한다. 버텍스는 또한 여러 다른 신장 질환에 대해서도 이 치료제를 시험할 계획이다.
회사는 이달 말까지 IgAN 치료제 포베타시셉트에 대한 미국 식품의약국 신청을 완료할 예정이며, 우선 심사 바우처를 사용해 올해 말 승인을 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다.