프리시전 바이오사이언시스, PBGENE-DMD 임상시험 진행하며 뒤센 유전자 치료에 새로운 초점

프레시전 바이오사이언스 (DTIL)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

PBGENE-DMD 1/2a상 (FUNCTION-DMD) 임상시험은 프레시전 바이오사이언스가 뒤시엔느 근이영양증에 대한 새로운 유전자 치료법을 시험하기 위해 진행하는 초기 단계 임상이다. 이 시험은 특정 유전자 오류 집합과 연관된 질환을 가진 소년들을 대상으로 안전성, 부작용, 초기 효능 징후를 평가하는 것을 목표로 하며, 현재 치료 옵션이 제한적인 상당한 규모의 환자군을 대상으로 한다.

PBGENE-DMD라는 이름의 이 치료법은 디스트로핀 유전자의 결함이 있는 엑손 45-55를 제거하도록 설계된 1회 정맥 투여 유전자 치료제다. 목표는 근육 단백질의 보다 기능적인 형태의 생산을 회복시키고 단일 투여로 장기 지속 효과를 제공하는 것이다.

이 임상시험은 중재적 연구이며 단일 그룹 설계를 사용한다. 즉, 등록된 모든 환자가 치료군과 대조군으로 나뉘지 않고 PBGENE-DMD를 투여받는다. 공개 라벨 방식으로 진행되어 의사와 가족 모두 투여되는 치료법을 알고 있으며, 주요 목적은 시간 경과에 따른 안전성과 초기 효능을 치료하고 추적하는 것이다.

임상시험은 두 단계로 최대 18명의 참가자를 등록할 예정이며, 소규모 안전성 그룹으로 시작한 후 데이터가 수용 가능한 수준이면 확대된다. 각 참가자는 투여 후 약 130주 동안 추적 관찰되어 단기 문제와 내구성의 초기 징후를 모두 파악할 수 있는 긴 관찰 기간을 제공한다.

이 임상시험은 2026년 2월 17일에 처음 제출되어 전임상 작업에서 인체 시험으로의 전환을 알렸다. 가장 최근 업데이트는 2026년 3월 12일에 제출되었으며, 임상시험은 아직 모집 중이 아닌 것으로 등재되어 있어 투자자들은 향후 임상시험 기관 활성화 및 첫 투여 이정표에 주목해야 한다.

시장 관점에서 이번 업데이트는 프레시전 바이오사이언스가 높은 수요가 있는 영역에서 생체 내 유전자 편집 전략을 실행하고 있음을 확인시켜주며, 이는 플랫폼 스토리로서 DTIL에 대한 시장 심리를 뒷받침할 수 있다. 초기 인체 데이터가 나오면 주요 촉매제가 될 것이며, 투자자들은 사렙타와 화이자 같은 대형 업체들의 다른 뒤시엔느 유전자 치료제와 진행 상황 및 안전성을 비교할 것으로 보인다.

PBGENE-DMD가 깨끗한 안전성 프로파일과 적당한 기능적 개선을 보여준다면 프레시전의 파이프라인에 대한 신뢰를 높이고 유전자 편집 접근법의 인식 가치를 높일 수 있다. 반면 안전성 우려가 발생하면 주가에 부담을 주고 이미 엄격한 규제 및 시장 감시를 받고 있는 광범위한 유전자 편집 분야에 대한 투자자들의 시각에 영향을 미칠 수 있다.

뒤시엔느 근이영양증에 대한 이 PBGENE-DMD 임상시험은 현재 아직 모집 중이 아닌 것으로 등재되어 있지만 최근 업데이트되었으며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

DTIL의 잠재력에 대해 자세히 알아보려면 프레시전 바이오사이언스 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.