파밍, APDS 치료제 조엔자 소아 적응증 FDA 심사 획득

파밍 그룹(PHAR)이 공시를 발표했다.

2026년 6월 4일, 파밍 그룹은 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 원발성 면역결핍증인 APDS를 앓는 4세에서 11세 아동을 대상으로 한 조엔자(레니올리십) 보충 신약 신청서 재제출을 수리했다고 발표했다. 체중 27kg 이상 환자를 대상으로 40mg 및 50mg 1일 2회 투여 용량이 포함된 이번 신청은 2026년 1월 30일 완전 회신 서한과 2026년 3월 26일 타입 A 회의에 이어 이루어졌으며, 긍정적인 3상 소아 임상 데이터를 기반으로 한다. 2026년 10월 24일 PDUFA 조치 예정일이 설정되어 있어, 조엔자의 미국 적응증을 12세 미만으로 확대하고 틈새 APDS 시장에서 파밍의 입지를 강화할 가능성이 있다. 저체중 아동을 위한 별도의 보충 신약 신청은 2026년 후반에 계획되어 있다.

재제출에는 생산 배치 테스트에 대해 FDA가 요청한 추가 분석 데이터가 포함되어 있으며, 4세에서 11세 아동을 대상으로 한 12주 임상시험에서 약물 관련 중대한 이상반응 없이 경증에서 중등도의 이상반응만 나타난 안전성 결과를 반영하고 있다. 조엔자는 이미 미국 및 기타 국가에서 12세 이상 APDS 환자에게 승인되어 있어, 이번 소아 적응증 확대가 성공적으로 승인되면 진행성이며 종종 오진되는 질환을 앓는 어린 아동들의 치료 접근성을 넓히고, 파밍의 희귀질환 프랜차이즈를 강화하며 초희귀 적응증에서 추가적인 상업적 성장 기회를 창출할 것이다.