바이엘, 일본에서 새로운 2상 연구로 파킨슨병 유전자 치료 베팅 진전

바이엘 AG (BAYRY)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

이번 2상 임상시험은 공식 명칭이 "중등도 파킨슨병을 앓고 있는 일본인 참가자를 대상으로 AB-1005(AAV2-GDNF 유전자 치료제)의 단일 양측 피각내 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 단일군, 고정 용량 연구"로, 중등도 파킨슨병을 앓는 일본인 성인을 대상으로 1회 투여 유전자 치료제를 시험한다. 이 연구는 안전성과 초기 효능 징후를 평가하는 것을 목표로 하며, 차세대 신경학적 치료제 분야에서 바이엘의 입지를 형성할 수 있다.

시험 대상 치료제는 AB-1005로, 영상 유도 하에 피각 양측에 1회 주입하는 유전자 치료제다. 이 치료제는 뇌세포가 GDNF라는 단백질을 더 많이 생성하도록 돕도록 설계되었으며, GDNF는 신경세포를 지원하고 파킨슨병에서 나타나는 운동 문제를 완화할 수 있는 단백질이다.

이번 임상시험은 단일군 설계를 사용하므로, 등록된 모든 환자가 서로 다른 치료군으로 나뉘지 않고 AB-1005를 투여받는다. 맹검이 적용되지 않아 의사와 환자 모두 유전자 치료제를 투여받고 있다는 사실을 알고 있으며, 주요 목표는 이 접근법이 안전하고 잠재적으로 치료제로서 도움이 되는지 확인하는 것이다.

이 연구는 2026년 4월 28일 처음 제출되어 공식적인 규제 참여와 임상시험 계획을 알렸다. 2026년 6월 4일 최신 업데이트에서는 상태가 "아직 모집 중이 아님"으로 확인되어, 임상시험 기관 활성화와 환자 선별이 아직 진행되지 않았으며 주요 1차 완료일과 최종 완료일은 아직 게시되지 않았다.

투자자 입장에서 이번 업데이트는 유전자 치료제와 운동 장애 분야에 대한 바이엘의 추진력을 재확인시켜 주며, 긍정적인 결과가 나올 경우 장기 성장을 뒷받침할 수 있는 영역이다. 단기 매출 영향은 제한적이지만, 성공적인 데이터는 BAYRY와 파트너사인 AskBio Inc에 대한 시장 심리를 개선할 수 있으며, 기기 및 약물 기반 접근법을 연구하는 다른 파킨슨병 치료제 업체들에 경쟁 압력을 가할 수 있다.

이 연구는 여전히 준비 단계에 있으며 아직 모집 중이 아닌 것으로 등재되어 있고, 추가 세부 사항과 향후 업데이트는 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

BAYRY의 잠재력에 대해 더 알아보려면 바이엘 AG 의약품 파이프라인 페이지를 방문하면 된다.