스프루스 바이오사이언시스, 트랄레시니데이스 알파 3상 진입...희귀질환 치료제 개발 본격화

스프루스 바이오사이언시스(SPRB)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

스프루스 바이오사이언시스는 "MPS IIIB(산필리포 증후군 B형) 환자 대상 뇌실내 트랄레시니다제 알파 투여"라는 제3상 임상시험을 개시한다. 이번 시험은 주력 약물이 이 희귀질환을 앓는 아동의 인지 기능과 일상 활동 능력을 안전하게 개선할 수 있는지 검증하는 것으로, 잠재적 승인과 새로운 수익원 확보를 위한 핵심 단계다.

이번 연구는 뇌실내 주입을 통해 뇌척수액에 직접 전달되는 트랄레시니다제 알파를 시험한다. 목표는 결핍된 효소를 보충해 인지 기능 저하를 늦추거나 안정화시키는 것으로, 현재 치료 옵션이 거의 없는 영역에서 고부가가치 치료제로 자리매김하는 것이다.

환자들은 무작위로 트랄레시니다제 알파 또는 현행 표준 치료를 받도록 배정되며, 결과는 각 환자가 어떤 치료를 받았는지 모르는 독립 평가자가 판정한다. 치료 효과에 초점을 맞춘 설계로, 두 그룹 간 실제 기능 개선의 명확한 차이를 입증하는 데 중점을 둔다.

이번 연구는 2026년 4월 28일 처음 등록됐으며 현재 "모집 전" 단계다. 2026년 7월 28일 최신 업데이트는 활발한 시험 준비를 시사하며, 1차 및 최종 완료 시점은 임상시험 기관 개설과 등록 진행에 따라 확정될 예정이다.

이번 업데이트로 스프루스 바이오사이언시스는 프리미엄 가격 책정과 희귀의약품 혜택 가능성을 지닌 후기 단계 희귀질환 치료제 기업으로 투자자들의 관심을 다시 끌고 있다. 리소좀 축적 질환 및 유전자 치료 분야의 경쟁사들이 여전히 관련성을 유지하고 있지만, 명확한 제3상 진전은 실행이 계획대로 진행될 경우 투자 심리를 개선하고 더 높은 밸류에이션을 뒷받침할 수 있다.

MPS IIIB 대상 트랄레시니다제 알파 제3상 임상시험은 현재 적극적으로 준비 중이며 최근 업데이트됐다. 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

SPRB의 잠재력에 대해 더 알아보려면 스프루스 바이오사이언시스 신약 파이프라인 페이지를 방문하면 된다.