클로토 뉴로사이언스, ALS 치료제 KLTO-202 제조·개발 본격화

클로토 뉴로사이언스(KLTO)가 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료를 위한 유전자 치료제 KLTO-202의 임상시험 준비를 위해 제조 및 공정 개발을 본격화한다고 발표했다. 이 회사는 바르셀로나 자치대학으로부터 알파-클로토로 불리는 인간 유전자의 특수 RNA 스플라이스 변이체에 대한 특허, 특허 출원, 연구, 노하우 및 기타 지적재산권을 확보했다. 이는 첨단 유전자 치료제와 유전자 공학 세포치료제 개발에 활용될 예정이다. 인간 알파-클로토 유전자는 인체 전반에 걸쳐 발견되는 세포에 위치한다. 이는 5개의 엑손으로 구성된 유전자로 두 가지 단백질 이성체를 생성한다. 하나는 주로 신장 세포에서 발견되는 막결합 클로토로 인산염 항상성을 조절하며, 다른 하나는 분비형 알파-클로토라 불리는 더 작은 단백질 이성체다. s-KL RNA 스플라이스 변이체는 주로 뇌와 척수 신경세포에서 발견되며, 산화 스트레스와 신경염증을 최소화하는 신경보호 기능을 한다. 지난 2년간 회사가 지원한 동물실험에서 급속.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................