악투루스 테라퓨틱스(Arcturus Therapeutics)가 OTC 결핍증 환자를 대상으로 한 ARCT-810의 2상 임상시험 중간결과가 '긍정적'이라고 발표했다. ARCT-810은 OTC 효소를 대체하고 요소 회로 활성을 복원해 고암모니아혈증 위기를 예방하도록 설계된 mRNA 치료제 후보물질이다. 다중용량 데이터는 두 개의 2상 연구에서 확보됐다. 유럽에서 진행된 위약 대조 연구에서는 6명의 참가자를 ARCT-810 투여군에 무작위 배정했으며, 공개 라벨 다중용량 증량 연구에서는 최초 3명의 완료된 참가자의 중간 데이터가 확보됐다. 현재 진행 중인 미국의 2상 공개 라벨 연구는 개선된 15N-요소생성 분석법을 사용하고 있다. 이 분석법은 건강한 대조군에서 확립된 정상 범위와 비교하여 상대적 요소생성 기능을 측정한다. 두 2상 연구의 통합 분석 결과, 표준 치료를 유지하면서 ARCT-810을 다중 투여받은 환자들에서 글루타민 수치가 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 회사 측은 '이.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................