아미커스 테라퓨틱스, 파브리병 치료제 미갈라스타트 접근성 확대

희귀질환 치료제 전문기업 아미커스 테라퓨틱스(FOLD)가 임상시험 현황을 업데이트했다.

아미커스 테라퓨틱스는 '미갈라스타트 하이드로클로라이드(AT1001) 치료 사용을 위한 의사 주도 확대 접근 요청' 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 파브리병 환자들에게 미갈라스타트 하이드로클로라이드 치료 접근성을 제공하는 것을 목표로 한다. 특히 상업용 갈라폴드나 다른 치료 대안에 접근할 수 없는 특정 유전자 변이를 가진 환자들에게 치료 기회를 제공하는 데 초점을 맞추고 있다.

시험 중인 치료제는 150mg 캡슐과 20mg 분산정 형태의 미갈라스타트 하이드로클로라이드로, 특정 유전자 변이를 표적으로 하여 파브리병을 치료하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 의사들이 적격 환자에 대한 치료를 요청할 수 있는 확대 접근 설계를 따른다. 공개 라벨 방식으로 진행되어 의사와 환자 모두 투여되는 치료제를 알 수 있으며, 주된 목적은 치료 접근성 제공이다.

연구는 2011년 11월 17일에 시작되었으며, 최근 업데이트..................................................................................................................................................................................................................................................................................