바이오마린, 유전자 변이 치료제 `BMN 349` 임상시험 진행

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc.)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
바이오마린은 'BMN 349의 안전성 및 약물동태학을 평가하는 무작위, 이중맹검, 위약대조, 단회 경구 투여 연구'를 진행하고 있다. 이 연구는 알파-1 항트립신 유전자의 Z 돌연변이 동형접합체(PiZZ) 및 Z 돌연변이 이형접합체(PiMZ/MASH)를 가진 성인 참가자를 대상으로 BMN 349의 단회 경구 투여에 대한 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 특히 이상반응과 실험실 검사 이상을 중점적으로 관찰한다.
시험약은 250mg 경구용 정제인 BMN 349와 위약이며, 목표 집단에서 안전성과 약물동태학을 평가하기 위해 투여된다.
이 연구는 무작위, 병행 배정 모델을 따르며 참가자, 의료진, 연구자가 모두 관여하는 삼중 맹검 방식으로 진행된다. 주요 목적은 BMN 349의 안전성 확인에 초점을 맞춘 치료 중심 연구다.
임상시험은 2025년 2월 21일에 시................................................................................................................................................................................................................................................................................................