다인 테라퓨틱스, 듀시엔 근이영양증 치료제 `DYNE-251` 임상시험 현황 공개

다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc.)가 진행 중인 임상시험에 대한 최신 현황을 발표했다.
다인 테라퓨틱스는 현재 'DYNE-251의 안전성, 내약성, 약력학, 효능, 약동학을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다회 증량 임상시험'을 진행하고 있다. 이 연구는 엑손 51 스키핑이 가능한 듀시엔 근이영양증(DMD) 환자들을 대상으로 DYNE-251을 정맥 투여한 후 근육 조직의 디스트로핀 단백질 수준과 함께 안전성, 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다.
시험약인 DYNE-251은 정맥 주입 방식으로 투여되며, DMD 치료에 핵심적인 근육 조직의 디스트로핀 단백질 수준을 증가시키도록 설계되었다.
이 임상시험은 무작위 배정 방식의 중재 연구로, 순차적 중재 모델을 채택했다. 또한 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두가 시험약 정보를 알 수 없는 4중 맹검 전략을 사용하고 있다. 연구의 주요 목적은 치료 효과 입증이다.
임상시험은 2022년 8월 12일에 시...............................................................................................................................................................................................................................................................................................