스토크 테라퓨틱스, 드라베증후군 치료제 `엠퍼러` 임상 진행 상황 공개

스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics)가 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다.

엠퍼러(EMPEROR) 연구는 '드라베증후군 환자를 대상으로 한 조레부너센(STK-001)의 효능, 안전성, 내약성을 평가하는 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 병행군 3상 임상시험'으로 명명됐다. 이 연구는 난치성 질환인 드라베증후군의 새로운 치료법을 모색한다는 점에서 주목받고 있다.

안티센스 올리고뉴클레오타이드인 조레부너센은 SCN1A 유전자의 비돌연변이 복제본을 상향 조절함으로써 Nav1.1 단백질의 발현을 증가시키도록 설계됐다. 이 RNA 기반 접근법은 드라베증후군 환자의 생리학적 Nav1.1 수준을 정상화하여 질병을 근본적으로 개선하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 4중 맹검 방식의 무작위 병행군 설계를 채택했으며, 치료를 주요 목적으로 한다. 참가자들은 조레부너센 투여군 또는 위약 대조군에 배정되며, 주요 운동 발작 빈도의 변화가 1차 평가변수로 설정됐다.

임상시험은 2025년 ........................................................................................................................................................................................................................................................................................