리제네론-인텔리아, 혈우병B 유전자치료제 임상 진행...시장 판도 바뀌나

리제네론 파마슈티컬스와 인텔리아 테라퓨틱스가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
두 회사는 'REGV131-LNP1265, 혈우병B 환자 대상 CRISPR/Cas9 기반 응고인자 IX 유전자 삽입 치료법에 대한 2단계 공개 연구'를 수행하고 있다. 이 연구는 정기적인 대체요법 없이도 체내에서 응고인자 IX를 생산할 수 있도록 하는 유전자 삽입 치료법의 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이러한 접근법은 이 유전질환을 가진 환자들의 삶의 질을 크게 개선할 수 있을 것으로 기대된다.
시험 중인 치료법은 CRISPR/Cas9 기반 유전자 치료제인 REGV131-LNP1265다. 이 치료법은 환자의 DNA에 유전자를 삽입하여 필요한 응고인자의 장기 생산을 가능하게 하며, 이는 지속적인 응고인자 대체 치료의 필요성을 줄이거나 없앨 수 있다.
이 연구는 비무작위, 순차적 중재 모델을 사용하며 눈가림 없이 치료를 주요 목적으로 한다. 연구는 2단계 적응형 설계로 구성되어 있다. ............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................