리제네론-인텔리아, ATTR-CM 치료제 `NTLA-2001` 3상 임상 순항

리제네론제약(REGN)과 인텔리아테라퓨틱스(NTLA)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
이번 임상시험은 'MAGNITUDE: ATTR-CM 환자 대상 NTLA-2001 3상 임상시험'으로 명명됐다. 이 연구는 치료 옵션이 제한적인 ATTR-CM(트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증) 환자들을 위한 새로운 치료법을 제시할 것으로 기대를 모으고 있다.
시험약인 NTLA-2001은 1회 정맥주사로 투여되는 생물학적 치료제다. 이 약물은 ATTR-CM의 근본적인 원인을 표적으로 하여 치료 효과를 제공하는 것을 목표로 한다.
이번 임상시험은 다국가, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험으로 설계됐다. 참가자들은 2:1 비율로 NTLA-2001 투여군과 위약군에 무작위 배정되며, 연구 결과의 객관성을 위해 참가자와 연구진 모두 배정 그룹을 알 수 없도록 했다.
임상시험은 2023년 12월 13일에 시작됐으며, 종료 시점은 아직 결정되지 않았다. 가장 최근 업데이트는 2025년 7월 .....................................................................................................................................................................................................................................................