리제네론-인텔리아, ATTRv-PN 치료제 `NTLA-2001` 3상 임상 진행

리제네론(Regeneron Pharmaceuticals)과 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

두 회사는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발성신경병증(ATTRv-PN) 환자를 대상으로 'NTLA-2001'의 효능과 안전성을 평가하는 'MAGNITUDE-2' 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이번 연구는 단일 용량의 NTLA-2001과 위약을 비교 평가하며, 이 희귀 유전질환 치료에 있어 중요한 의미를 가질 것으로 기대된다.

시험 중인 치료제는 넥시구란 지클루메란(nexiguran ziclumeran, NTLA-2001)으로, 55mg 단일 정맥 주입 방식으로 투여된다. 이 치료법은 ATTRv-PN 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 한다.

이번 임상시험은 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 약 50명의 참가자를 대상으로 진행된다. 참가자들은 NTLA-2001 또는 위약군에 무작위 배정되며, 12개월 또는 18개월 시점에서 치료법 전환이 가능하다. 연구는 편향되지 않은 결과를 보장하기 위해 4중 맹검 방식을 채택했다.

임상시험은 2024년 11월 22일에 시작됐으며, 1차 완료 시점과 최종 완료 예상 시점은 아직 발표되지 않았다. 가장 최근 업데이트는 2025년 7월 28일에 제출됐으며, 시험이 계속 진행 중임을 보여준다.

이번 임상 업데이트는 리제네론과 인텔리아 두 회사의 주가에 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과가 나올 경우 투자자들의 신뢰도가 높아지고, 유전자 편집 및 제약 분야에서 경쟁사들과의 경쟁에서 유리한 위치를 차지할 수 있을 것으로 전망된다.