사노피, 근긴장성 이영양증 유전자치료제 임상 진행...치료제 시장 판도 바꿀까

사노피(SNY, DE:SNW, SNYNF)가 유전자치료제 임상시험 진행 상황을 공개했다.
사노피는 현재 'SAR446268'이라는 아데노 관련 바이러스 매개 유전자치료제의 안전성, 내약성, 효능을 평가하기 위한 1/2상 임상시험을 진행 중이다. 이 임상시험은 10세에서 50세 사이의 비선천성 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자를 대상으로 하며, 용량 증량(파트A)과 용량 확장(파트B) 단계로 구성된다. 이 치료제는 디스트로피아 근긴장증 단백질 키나아제(DMPK) mRNA 수준을 감소시키고 신경근 기능을 개선하는 것을 목표로 한다.
시험 중인 치료제 SAR446268은 정맥 주입을 통해 투여되는 생물학적 제제다. 이는 질병의 근본적인 유전적 원인을 표적으로 하여 DM1에 대한 새로운 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 한다.
이 중재 임상시험은 공개, 단일군 방식으로 진행되며, 용량 증량과 확장 단계를 포함한다. 참가자들은 SAR446268을 단회 투여받으며, 시험의 주요 목적은 치료 효과..............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................